RNA（核糖核酸）是人體的重要遺傳物質，負責將DNA（基因）的遺傳指令，傳遞到細胞內，繼而製造蛋白質。若RNA在傳遞過程出現錯誤，會形成遺傳病，或誘發癌症等嚴重疾病。
港大醫學院生物醫學學院的研究團隊在該領域取得重大突破，團隊開發出全新的RNA編輯技術「RNA片段編輯平台」。該技術有如RNA領域的「剪貼工具」，在無需永久改變患者DNA的情況下，能夠在活細胞內精準移除或替換遺傳訊息中的錯誤部分，為亨廷頓舞蹈症等神經退化性疾病開闢新一代可逆轉、精準治療的新路徑。其相關研究成果已於國際期刊《自然通訊》發表。
改造Cas13酶修剪RNA 靈活改正致病基因
港大醫學院生物醫學學院助理教授權性哲教授表示，目前RNA的編輯工具通常只會破壞整個RNA訊息，或者只能修復單一遺傳密碼，大大限制了治療潛力。因此，團隊的目標是開發一種可編程的RNA修復工具，在不永久改變患者DNA的前提下進行治療。
面對這個難題，團隊着手改良一種能夠修剪RNA的Cas13的酶。研究人員提升了Cas13的精準度，使其能夠在特定位置「修剪」RNA，避免傷及RNA完好的部分。
在此基礎上，團隊開發出「RNA片段編輯平台」，在長段RNA發揮「尋找及替換」的作用。該技術能在活細胞內「剪去」RNA中的異常或受損的部分，並以正常的RNA加以修復，針對致病基因作精準修正。
技術能按患者情況調整 副作用較傳統治療少
亨廷頓舞蹈症等由RNA異常所引起的神經退化性疾病，會讓患者的RNA出現具毒性的重複片段，導致腦細胞受損。運用「靶向RNA修復」技術治療，能選擇性地移RNA除有害片段，同時保留RNA的正常部分，較傳統實驗性治療移除整段RNA訊息的副作用少。
權性哲教授指出，「RNA 片段編輯平台」可根據患者的情況進行個人化調整，用於治療神經退化性疾病。這項技術也為以RNA為基礎的療法開啟新的可能——只要停止療程，治療就可調整或逆轉功效，正如服用傳統藥物一樣，使得治療更為可控。
